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Actualidad Ciencia y Tecnología

Kyoto: Científicos usarán células madre “reprogramadas” contra el Parkinson

Científicos japoneses del Hospital Universitario de Kioto, en asociación con el Centro de Investigación y Aplicación de Células iPS (CiRA) de la Universidad de Kioto, anunciaron hoy que a partir del primero de agosto próximo hará ensayos clínicos de un tratamiento contra la enfermedad de Parkinson, al trasplantar células madre “reprogramadas” al cerebro de pacientes.

La notificación del ensayo clínico se envió a la Agencia de Productos Farmacéuticos y Médicos (PMDA, el equivalente japonés de la FDA) el 4 de junio de 2018, y los ensayos clínicos están programados para comenzar el  primero de agosto de este año.

De acuerdo a una nota del Centro de Investigación y Aplicación de Células iPS (CiRA) de la Universidad de Kioto, los candidatos deben vivir en Japón, tener un seguro de salud público japonés y entender el formulario de consentimiento informado japonés.


Un investigador que realiza un experimento en un laboratorio abierto (fOTO: Centro de Investigación y Aplicación de Células iPS, Universidad de Kioto).

Esquema de los ensayos clínicos

Los pacientes seleccionados participarán en los dos ensayos clínicos siguientes.

a) Estudio de Kyoto para evaluar la seguridad y la eficacia de los progenitores dopaminérgicos derivados de iPSC en el tratamiento de la enfermedad de Parkinson (Fase I / II)

  1. b) Estudio de Kyoto para evaluar la seguridad y la eficacia de Tacrolimus 2 en la Terapia basada en iPSC para la enfermedad de Parkinson (Fase III)

Objetivo

a) Evaluar la seguridad y eficacia del trasplante de progenitores dopaminérgicos derivados de células iPS humanas en el putamen 3 de pacientes con enfermedad de Parkinson.

b) Evaluar la seguridad y eficacia del uso de tacrolimus para pacientes con enfermedad de Parkinson que recibieron trasplante de progenitores dopaminérgicos derivados de células iPS humanas en su putamen.

Estrategia

Los progenitores dopaminérgicos se generan a partir de células iPS preparadas en iPS Cell Stock for Regenerative Medicine 4 en CiRA y luego se trasplantan al putamen bilateral de siete sujetos (pacientes con enfermedad de Parkinson) en el Hospital de la Universidad de Kyoto.

 

Las células iPS de origen se generaron a partir de células sanguíneas de donantes de terceros, lo que significa que los trasplantes serán alogénicos. Debido a un posible rechazo de trasplante, los pacientes recibirán un inmunosupresor estándar, tacrolimus. Cada sujeto será observado por dos años después del trasplante.

La cirugía de trasplante de células

Aproximadamente 5 millones de progenitores dopaminérgicos derivados de células iPS serán transplantados mediante cirugía estereotáxica cerebral 5 en los lados izquierdo y derecho del putamen del paciente.

Fechas clave

6 de abril de 2018 (Solicitud al Comité de Revisión Institucional del Hospital Universitario de Kyoto), IRB.

24 de abril de 2018(Aprobación condicional del IRB).

4 de junio de 2018        (Presentación de la notificación de ensayo clínico al Ministro de Salud, Trabajo y Bienestar a través del PMDA).

1ero. de agosto de 2018 (Inicio de los ensayos clínicos).

Glosario

1) progenitores dopaminérgicos; Las neuronas dopaminérgicas producen el neurotransmisor dopamina. En la enfermedad de Parkinson, estas células se degeneran, lo que resulta en una disminución de la producción de dopamina. Los progenitores dopaminérgicos se diferencian en neuronas dopaminérgicas. Los estudios en animales han demostrado que las células progenitoras trasplantadas se diferenciarán en neuronas dopaminérgicas maduras, lo que dará como resultado un injerto eficaz en el cerebro.

2) Tacrolimus;  Un inmunosupresor comúnmente utilizado después de un trasplante de órgano.

3) Putamen; Una región en los ganglios basales que está inervada por las neuronas dopaminérgicas del mesencéfalo.

4) Existencias de células iPS para medicina regenerativa; Las células iPS de grado clínico se generan a partir de donantes sanos con tipos de células específicos (HLA homocigosidad) que tienen menos probabilidades de provocar el rechazo inmunológico en muchas personas y se almacenan en CiRA después de un exhaustivo control de calidad.

5) Cirugía cerebral estereotáxica; Esta neurocirugía consiste en perforar pequeños agujeros en el cráneo del paciente, a través de los cuales se introduce una aguja o se incrustan electrodos. Una de las terapias actuales para la enfermedad de Parkinson, la cirugía de estimulación cerebral profunda (DBS), es un tipo de cirugía cerebral estereotáxica.

 

 

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